Edaravone y Esclerosis Lateral Amiotrófica
M A R T H A P E Ñ A P R E C I A D O
N E U R Ó LO G A , U N I V E R S I D A D N A C I O N A L D E C O L O M B I A
GRUPO DE T R ABAJO I NTERDISCIPLINARIO EN ESCLEROSIS LATERAL AMIOTRÓFICA I NSTITUTO ROOSEVELT
MCI-186 16
pacientes Inclusión:
◦ 20-75 años
◦ Criterios Airlie House: definitiva, probable, probable soportado en laboratorios
◦ CVF >= 70%
◦ No más de 3 años de evolución
◦ Durante el período de 12 semana de pre-observación el cambio en ALSFRS-R es de -1 a -4 puntos
◦ Clasificación japonesa de severidad en ELA: ◦ 1. capaz de caminar o realizar tareas domésticas
◦ 2. independiente en la vida diaria pero incapaz de trabajar.
pacientes Exclusión:
◦ Función respiratoria disminuida y disnea
◦ Enfermedad de Parkinson, esquizofrenia y demencia
◦ Complicaciones que requieran hospitalización: hepatopatía, enfermedad renal, cardiopatía
◦ Infecciones que requieran antibioticoterapia
◦ Deterioro de condición general
◦ Depuración de creatinina 50 ml/min o inferior 28 días previos al tratamiento
◦ Tratamiento para cáncer
pacientes
Recibían riluzole
No hubo cambios en la dosis durante el estudio
9 meses
3 mese
s
6 meses
Ciclos Infusión 60 mg en 60 minutos
Ciclo 1
Ciclo 2
Ciclo 3
Ciclo 4
Ciclo 5
Ciclo 6
día 1 ……………………día 14
día 1…….día 10
día 1…….día 10
día 1…….día 10
día 1…….día 10
día 1…….día 10
EFICACIA
Escala funcional ALSFRS-R
Semana 24
Libre de medicación 14 días
Libre de medicación 14 días
Libre de medicación 14 días
Libre de medicación 14 días
Libre de medicación 14 días
Amyotroph Lateral Scler.2010;11(5):475-7. Spanish adaptation of the revised Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale (ALSFRS-R). Campos TS, Rodriguez-Santos F, Esteban J, Vazques PC, Mora Pardina JS, Carmona AC.
Análisis estadístico Asumiendo una desviación estándar de 5,2, el poder estadístico se calculo en 85% cuando se reclutara 100 pacientes.
Análisis de eficacia: Full analysis set FAS
Análisis de los puntajes de la ALSFRS-R: análisis de covarianza ANCOVA
definición de cambio de puntaje durante el tratamiento:
la diferencia entre el puntaje antes de iniciar el primer ciclo y el puntaje dos semanas después de finalizar el sexto ciclo
conclusión
NO demuestra eficacia del edaravone para retrasar la progresión
análisis post hoc
…Sugiere que el edavarone puede ser eficaz en un sub grupo restringido (pacientes con síntomas leves y corto tiempo de evolución de la enfermedad)
MCI-186 19
http://www.neurology.org/content/86/16_Supplement/P3.189
pacientes Inclusión:
◦ CVF >= 80%
◦ No más de 2 años de evolución
◦ Independientes en actividad de vida diaria
◦ Cada uno de los ítems de ALSFRS-R es igual a mayor a 2
◦ Clasificación japonesa de severidad en ELA menor de 3: ◦ 1. capaz de caminar o realizar tareas domésticas
◦ 2. independiente en la vida diaria pero incapaz de trabajar.
http://www.neurology.org/content/86/16_Supplement/P3.190
http://www.neurology.org/content/86/16_Supplement/P3.192
http://www.tandfonline.com/doi/pdf/10.1080/21678421.2016.1231971?needAccess=true
seguridad
En estudios previos de ACV se estimo que se presenta disfunción renal en 0,04%.
La EPS solicita a la Dirección de Operaciones Sanitarias del INIVIMA la inclusión del medicamento en el listado de vitales no disponibles y la autorización de importación ante la Sala de la Comisión Revisora del INIMA/ Ventanilla Única de Comercio Exterior (VUCE)
Historia clínica del paciente: estado (criticidad), alternativas, evidencia científica, prescripción.
URGENTE AUTORIZACIÓN MEDICAMENTO PACIENTE EN ESTADO CRITICO
Solicitar al Ministerio de Salud y Protección el Identificador Único de Medicamento (IUM).
Verificación del decreto
481 de 2004,
artículo 8
Decreto 481 de 2004,
artículo 10